Tin Y Tế

FDA chấp thuận thuốc điều trị bệnh Alzheimer mang lại hy vọng, một số lo ngại về an toàn

FDA chấp thuận thuốc điều trị bệnh Alzheimer mang lại hy vọng, một số lo ngại về an toàn

Ngày 7 tháng 7 năm 2023 – Các chuyên gia trong lĩnh vực bệnh Alzheimer đang tung ra các tác phẩm như “đột phá”, “ăn mừng” và “vui mừng” một ngày sau đó FDA cấp chấp thuận hoàn toàn cho một loại thuốc mới để điều trị giai đoạn đầu của bệnh.

Không có cách chữa trị trước mắt, bất kỳ sự chấp thuận mới nào cũng mở ra hy vọng, kể cả với một tác nhân như Leqembi đã làm chậm sự tiến triển của bệnh trung bình 27% trong nghiên cứu. Những lo ngại bao gồm các báo cáo về một số tác dụng phụ hiếm gặp nhưng có khả năng nghiêm trọng, như sưng não hoặc chảy máu, khiến FDA yêu cầu cảnh báo đóng hộp trên nhãn thuốc.

Giá có thể là một xem xét là tốt. Lecanemab ước tính có giá 26.500 đô la mỗi năm, điều mà nhà sản xuất thuốc Eisai biện minh bằng cách nói rằng mỗi bệnh nhân được điều trị có một $37.600 “giá trị mỗi bệnh nhân mỗi năm” đối với xã hội.

Lecanemab nhằm mục đích làm chậm sự tiến triển ở những người có vấn đề về trí nhớ và suy nghĩ nhẹ ở giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer. Nó không phải là thuốc chữa bệnh và không đảo ngược tiến trình cho những người đã mắc bệnh nặng hơn.

đầu tiên của loại hình này

“Đây là sự chấp thuận truyền thống đầu tiên cho một liệu pháp điều chỉnh bệnh cho bệnh Alzheimer. Vì vậy, đó là một chiến thắng to lớn cho bệnh nhân và gia đình,” Susan Peschin, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của tổ chức phi lợi nhuận Alliance for Aging Research cho biết. Cô ấy nói thêm rằng Liên minh “vui mừng” vì đại lý này đã nhận được sự chấp thuận đầy đủ của FDA.

“Chúng tôi biết rằng đó không phải là phương pháp chữa trị hay thậm chí là liệu pháp sẽ có tác dụng lâu dài đáng kể. Nhưng để có một liệu pháp làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer giai đoạn đầu tới 27% trong 18 tháng — điều đó có ý nghĩa rất lớn đối với những người bị suy giảm nhận thức nhẹ,” Peschin nói.

Sau một năm rưỡi dùng thuốc, Leqembi làm chậm các triệu chứng của bệnh Alzheimer hơn 5 tháng so với giả dược.

Khi được hỏi liệu điều này có khả năng tạo ra sự khác biệt trong cuộc sống hàng ngày của mọi người hay không, Rebecca Edelmayer, Tiến sĩ, giám đốc cấp cao về cam kết khoa học tại Hiệp hội Alzheimer, cho biết có. Thêm 5,3 tháng chậm tiến triển so với giả dược trong nghiên cứu “sẽ rất có giá trị đối với một cá nhân ở giai đoạn đầu. Điều đó có nghĩa là có nhiều thời gian hơn với gia đình, tham dự lễ tốt nghiệp và sống độc lập… để họ có thể tiếp tục sống một cuộc sống có ý nghĩa.”

Michael Weiner, MD, giáo sư về X quang và hình ảnh y sinh, y học, tâm thần học và thần kinh học tại Đại học California, San Francisco, cho biết hiện có hy vọng cho những người mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. “Bức tranh lớn là đây là một bước đột phá.”

Weiner, người cũng là điều tra viên chính của Sáng kiến ​​hình ảnh thần kinh bệnh Alzheimer, nghiên cứu quan sát lớn nhất trên toàn thế giới cho biết, nếu bạn hoặc người thân có thể đang hoặc đang ở giai đoạn đầu, thì “giờ là lúc bạn nên đến gặp bác sĩ để được đánh giá”. thế giới cho bệnh Alzheimer.

“Nếu mọi người đợi quá lâu, cánh cửa có thể đóng lại.”

Điều trị như thế nào là an toàn?

“Chắc chắn có những sự kiện bất lợi hoặc tác dụng phụ liên quan đến việc điều trị. Đó là lý do tại sao nó mang cái được gọi là cảnh báo hộp đen,” Weiner nói.

Cảnh báo đóng hộp của FDA được coi là cảnh báo liên quan đến an toàn cao nhất đối với các rủi ro của “các sự kiện nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng”. Mối quan tâm với Leqembi và các loại thuốc khác được sử dụng để điều trị bệnh Alzheimer là những bất thường về hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA) trong não. Các tác dụng phụ của ARIA bao gồm chảy máu vi thể và sưng não.

Peschin cho biết điều quan trọng là công chúng phải biết về những rủi ro này và thảo luận với bác sĩ của họ. Cô ấy nói rằng rủi ro là “tối thiểu đối với nhiều người,” nhưng nói thêm rằng những người có hai bản sao của đột biến gen có tên APOE4 có nguy cơ mắc các tác dụng phụ này cao hơn.

Cảnh báo được đóng hộp nhằm mục đích kêu gọi sự chú ý đến một số tác dụng phụ này, Edemayer nói. “Chúng tôi thực sự hoan nghênh những cuộc thảo luận đó diễn ra giữa các cá nhân hoặc gia đình và bác sĩ lâm sàng để họ có thể đưa ra các quyết định điều trị có hiệu lực.” Cô ấy nói thêm rằng nhiều loại thuốc để điều trị các tình trạng khác có cảnh báo trên hộp của FDA.

Weiner cảnh báo không nên sử dụng Leqembi cho những người đang dùng thuốc làm loãng máu vì nguy cơ chảy máu. Đây không phải là cảnh báo chính thức của FDA, “nhưng nếu bạn đang dùng thuốc làm loãng máu, chảy máu vi thể có thể trở thành xuất huyết lớn.”

Anh ấy giải thích rằng rất nhiều chảy máu lớn trong não có thể cực kỳ nghiêm trọng. Đã có một số người, chỉ một số ít, dùng kháng thể đơn dòng như Leqembi hoặc aducanumab bị co giật, nhập viện hoặc tử vong.

Một nhu cầu chưa được đáp ứng

Sự chấp thuận đầy đủ phần lớn được mong đợi. FDA đã cấp phép tăng tốc cho Leqembi vào tháng 1 sau khi một nghiên cứu đầu tiên cho thấy nó có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh. Cơ quan cấp phê duyệt nhanh khi có nhu cầu chưa được đáp ứng và một loại thuốc cho thấy hứa hẹn ban đầu trong khi các nghiên cứu lớn hơn được thực hiện. Trong trường hợp này, một nghiên cứu thứ hai xác nhận lợi ích lâm sàng và FDA đã cấp phép đầy đủ.

Ngoài ra, vào tháng trước, Nhóm tư vấn của FDA đã xem xét bằng chứng cho Leqembi bỏ phiếu nhất trí để đề nghị phê duyệt. FDA không bị ràng buộc bởi các quyết định của ban cố vấn, nhưng thường làm theo hướng dẫn của họ.

Lecanemab giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh Alzheimer. Phương pháp điều trị làm giảm mức độ của các mảng amyloid trong não, sự tích tụ của chúng từ lâu đã được tôi cho là thủ phạm chính gây ra căn bệnh cướp trí nhớ.

Việc điều trị được đưa ra dưới dạng truyền IV hai lần một tháng. Weiner hy vọng sẽ có một dạng thuốc viên tiện lợi hơn trong tương lai.

Bảo hiểm Medicare, với một Catch

Ngoài ra, nếu bạn là bệnh nhân của Medicare, chương trình sẽ chi trả 80% chi phí thuốc nhưng trước tiên bạn phải đáp ứng một số yêu cầu. Điều đầu tiên là hiển nhiên – bạn phải đăng ký tham gia Medicare.

Tuy nhiên, Trung tâm Dịch vụ Medicare và Medicaid cũng yêu cầu bạn phải được chẩn đoán mắc chứng suy giảm nhận thức nhẹ hoặc chứng mất trí nhẹ do bệnh Alzheimer, với bằng chứng được ghi nhận về các mảng beta-amyloid trong não. “Điều đó rất quan trọng, bạn không muốn điều trị cho một người không mắc bệnh Alzheimer,” Edelmayer nói.

Bác sĩ của bạn cũng phải đăng ký cơ quan đăng ký được CMS phê duyệt để nhập dữ liệu bệnh nhân và được hoàn trả chi phí chăm sóc. Bác sĩ của bạn sẽ chăm sóc yêu cầu cuối cùng này.

Nhìn về phía trước

Nhà sản xuất thuốc Lilly đã hoàn thành nghiên cứu giai đoạn III về kháng thể đơn dòng đang được phát triển để điều trị bệnh Alzheimer. Nó được gọi là donanemab và dự kiến ​​sẽ sớm được FDA xem xét.

Một kháng thể đơn dòng khác, đã được FDA chấp thuận cho bệnh Alzheimer, là Aduhelm. Việc phê duyệt vào tháng 6 năm 2021 đã gây tranh cãi. Tất cả các thành viên của Ban cố vấn FDA đã bỏ phiếu chống lại sự chấp thuận của nó.

Weiner đưa ra một viễn cảnh lạc quan, rộng lớn.

Ông nói: “Tôi nghĩ rằng trong cuộc đời của chúng ta, chúng ta sẽ thấy khả năng ngăn chặn sự suy giảm nhận thức và chứng mất trí nhớ bằng cách xác định những người nghĩ rằng họ hoàn toàn bình thường và điều trị cho họ trước khi họ phát triển các triệu chứng.

Bệnh Alzheimer, ảnh hưởng đến 6,5 triệu người Mỹ, thường phát triển trong 15 năm và hầu hết thời gian đó, mọi người không có triệu chứng nào.

Ông nói: “Nó giống như ung thư tuyến tiền liệt giai đoạn đầu hoặc ung thư vú giai đoạn đầu.

Nhưng có một nghiên cứu đang được tiến hành bằng cách sử dụng các bản quét để xác định những người có mảng amyloid nhưng không biết họ mắc bệnh Alzheimer và điều trị cho họ bằng liệu pháp kháng thể đơn dòng để ngăn ngừa bệnh tật. Giữ nguyên.

Hiệp hội Alzheimer khuyến khích những người mắc bệnh Alzheimer và các nhà cung cấp của họ nhập thông tin vào Mạng điều trị và chẩn đoán bệnh Alzheimer (ALZ-NET) sổ đăng ký. Ra mắt vào năm 2021, nó nhằm mục đích thu thập thông tin mạnh mẽ về tính an toàn và hiệu quả của nhiều phương pháp điều trị bệnh Alzheimer để cung cấp thông tin cho giáo dục, chăm sóc lâm sàng và nghiên cứu.

Nguồn bài viết : https://www.webmd.com/alzheimers/news/20230707/approval-of-alzheimers-drug-brings-home-some-safety-concerns?src=RSS_PUBLIC

/* ]]> */